行业知识

阿尔茨海默病新药美国上市，同型药物国内已进行三期临床！

(日期：2021年07月06日浏览：次)

阿尔茨海默病（Alzheimer's disease，AD）是老年期痴呆最常见的一种类型，以进行性发展的神经系统变性为特征，是导致老年人失能的重要原因。该疾病可造成思维、记忆和独立性受损，导致患者过早死亡。AD是一种日益严重的全球性健康危机，根据世界卫生组织(WHO)公布数据，全球有数千万例AD患者，未来几年这个数字还将增长。

AD 新药研发：千帆折戟

AD 药物研发向来是失败率极高的领域。

美国制药行业协会 2018 年 12 月份报告数据显示，在 1998-2017 年期间，全球已有 146 个阿尔茨海默病药物在临床中遭遇失败，仅有 4 个药物成功上市，而这些药物只是对症治疗，并不能改变疾病进展。

1998～2017 历年投入研究 AD 药物数量 [1]

AD 药物失败的重要原因之一是发病原因不明，药物研发堪称梭哈豪赌：不仅要赌自己能针对假说研发出有效的药物，还要赌自己的假说是对的。

目前 AD 有两种主流假说：

Aβ 假说，即 β-淀粉样蛋白（Aβ）过度表达聚集成淀粉样斑块
Tau 蛋白假说，即 Tau 蛋白过度磷酸化后错误折叠形成的神经纤维缠结

淀粉样斑块和神经纤维缠结都会导致脑细胞死亡，从而引发 AD。大多数 AD 药物研发也基于这两种假说开展。

大脑中 AD 的两个病理标志：Aβ 斑块和神经纤维缠结 [2]

2021新药研发：曙光重现

2021年6月7日，美国FDA宣布批准渤健公司阿尔茨海默病在研药物Aducanumab上市。

FDA官网6月7日消息

Aducanumab 选择的路径即Aβ 假说：靶向 Aβ，通过与 AD 患者大脑中的 Aβ 结合，激活免疫系统清除 Aβ。

Aducanumab 药物作用原理 [2]

然而，此前靶向 Aβ 的新药研发尝试多以失败告终。2002 年，首款靶向 Aβ 的免疫疗法宣告失败，主要原因是 6% 的患者用药后出现脑膜炎。

业界对 AD 新药研发看衰一片，基于 Aβ 假说的研发思路也受到质疑——直到 Aducanumab 出现。

Aducanumab（商品名：Aduhelm）的获批上市成为近 20 年来全球首个可以修正 AD 发生过程的药物（Disease modifying therapy, DMT），延缓疾病进展。[3] 此前获批的 AD 药物只能对症缓解患者的痴呆症状，对于疾病进展无能为力。

Aduhelm用于治疗 AD，给药方式为一月一次静脉输液，售价为每年 56000 美元（约合人民币 35.8 万元）。[4]

参考文献：

[1]PhRMA-Researching Alzheimer's Medicines Setbacks And Stepping Stones 2018

[2]Biogen-Global Alzheimer’s Platform Foundation Webinar Aducanumab Data Review

[3]Todd E. Golde. Disease modifying therapy for AD? Journal of Neurochemistry. Volume99, Issue3 November 2006 Pages 689-707

[4]https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fdas-decision-approve-new-treatment-alzheimers-disease

上一篇：美国FDA批准Fotivda（tivozanib）用于治疗成年的复发或难治性晚期肾细胞癌

下一篇：JMC | 含恶唑烷酮支架抗菌药物的研究现状

热门文章推荐

一年砍掉2.99亿！豪森、丽珠......35个药品带量采购结果[2020-04-28]

苏州纳米所在印刷QLED显示小分子交连HTL材料研究中取得[2019-04-29]

药物中的杂质分析——杂质的来源和分类[2020-10-28]

日本JOLED建造新的印刷OLED工厂[2019-04-29]

国产制药设备出口加速，但正面临这一挑战[2020-04-14]

2020年美国专利到期的十大药物[2020-03-26]

一种酶在10小时内降解200克PET塑料，效率高达90%[2020-04-14]

依帕列净治疗心衰患者可有效改善心血管和肾功能预后[2020-09-09]

17药品被撤网，降价不到位（附名单）[2019-01-08]

达拉非尼联合曲美替尼治疗III期黑色素瘤可长期生存获益[2020-09-09]

美启动“瑞德西韦”临床试验，医学专家对结果谨慎乐观[2020-03-04]

第3个国产「阿达木单抗」获批上市！原研修美乐十年涨价[2020-09-05]